골수섬유증 치료에서 빈혈 개선 효과까지 입증한 새로운 JAK(야누스 키나아제) 억제제가 국내에 출시됐다.

한국GSK는 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라’(모멜로티닙염산염수화물)를 국내 시장에 선보인다고 12일 밝혔다. 기존 치료제들이 해결하지 못했던 빈혈을 유의미하게 개선하면서도 전신 증상 및 비장 비대 완화 효과까지 기대할 수 있어 새로운 치료 패러다임을 제시할 전망이다.

골수섬유증은 골수 섬유화로 인해 정상적인 혈액 생성이 어려워지는 희귀 혈액암이다. 주요 증상으로는 비장 비대, 극심한 피로, 야간 발한 등이 있으며, 특히 환자의 87%가 빈혈을 동반하는 것으로 알려졌다. 빈혈이 심할 경우 수혈이 필요하고 생명까지 위협할 수 있지만, 기존 JAK 억제제들은 비장 비대와 전신 증상 완화에 집중해 빈혈 개선 효과가 미흡했다.

옴짜라는 기존 치료제와 차별화된 3중 작용 기전(JAK1·JAK2·ACVR1 억제)을 갖췄다. 빈혈을 유발하는 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)을 차단해 헵시딘(hepcidin) 발현을 감소시키고 적혈구 생성을 촉진하는 방식으로 빈혈을 효과적으로 개선하는 것이 특징이다.

이 약물은 글로벌 3상 임상(SIMPLIFY-1·MOMENTUM 연구)에서 기존 JAK 억제제 대비 빈혈 개선 효과를 입증했다. 24주간 진행된 연구에서 비장 크기 감소 및 전신 증상 완화 효과를 확인했으며, 특히 빈혈 환자의 수혈 의존도를 유의미하게 낮춘 것으로 나타났다. 수혈이 필요 없는 환자 비율이 기존 치료제 대비 17%포인트 높아 빈혈 개선 측면에서 확실한 차별성을 보였다.

안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 “기존 골수섬유증 치료제들은 빈혈을 악화시키는 부작용이 있었지만, 옴짜라는 빈혈을 포함한 주요 증상을 동시에 개선하는 유일한 JAK 억제제”라며 “환자의 치료 부담을 줄이고 예후를 개선하는 데 중요한 역할을 할 것”이라고 평가했다.

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 상무는 “지난 10년간 골수섬유증 치료 옵션이 있었지만 빈혈 관리에는 한계가 있었다”며 “옴짜라 출시를 통해 국내 환자들에게 보다 나은 치료 기회를 제공할 것”이라고 밝혔다.

옴짜라는 국내 골수섬유증 환자가 2000명 이하인 희귀질환 치료제로 지정돼 신속 허가를 받았다.

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