글로벌 바이오텍 리제네론이 테세라 테라퓨틱스의 차세대 ‘유전자 쓰기(gene writing)’ 기술에 투자해 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 개발에 나섰다. 단순 유전자 교정 기술을 넘어 세포 안에서 원하는 염기서열을 새로 삽입·치환해 돌연변이를 바로잡는 개념으로, 1회 투여로 근본 치료를 노릴 수 있어 파급력이 크다.

리제네론은 1일(현지시각) 테세라의 AATD 후보물질 ‘TSRA-196’ 권리를 확보하기 위해 현금+지분 합산 1억5000만 달러(약 2200억원)를 지급하는 계약을 체결했다고 밝혔다. 양사는 전 세계 개발비와 향후 이익을 50:50으로 나누며, 테세라는 단·중기 마일스톤 최대 1억2500만 달러를 추가로 받을 수 있다. 1상 임상은 테세라가 주도하고, 이후 글로벌 개발·상업화는 리제네론이 맡는다.

TSRA-196은 AATD의 원인인 SERPINA1 유전자 변이를 체내 투여로 바로잡도록 설계됐다. 리제네론에 따르면 생쥐·영장류 비임상에서 간 표적 편집 특이성이 높고, 비표적 물질의 편집 현상은 관찰되지 않았다. 테세라는 비(非)바이러스 조직 표적 물질 전달과 결합한 RNA 기반 유전자 쓰기 기술 플랫폼으로, 단일 염기 삽입 및 유전자 추가까지 구현 가능하다고 설명했다.

AATD는 간에서 만드는 알파-1 항트립신(AAT) 단백질 이상으로 폐·간 손상이 생기는 희귀질환이다. 미국·유럽 환자는 약 20만 명으로 추정되며, 현재 특이적 승인 치료제는 없다. 폐 증상 환자는 주 1회 정맥 보충요법에 의존한다.

리제네론은 “AATD는 테세라의 유전자 쓰기 접근법에 특히 적합하다”고 평가했다. 테세라의 마이클 세베리노 대표는 “임상 진입을 앞둔 분기점에서 리제네론과의 협력이 개발을 가속할 것”이라고 말했다.

한편 리제네론은 유전자치료 DB-OTO로 미국 식품의약국(FDA) 우선 검토 트랙(CNPV)을 확보해 신속 심사를 준비 중이다. 테세라는 2018년 플래그십 파이어니어링이 설립했으며 누적 5억 달러 이상을 유치했다. 이번 거래로 ‘단회 투여형 유전자 교정’을 넘어 ‘유전자 쓰기’ 기술 상용화가 본격 궤도에 오를 전망이다.

The post ‘유전자 쓰기’가 뭐길래… 리제네론, 2200억 투자 희귀병 승부수 appeared first on 코메디닷컴.