희귀 심장병과 난치성 신경병을 겨냥한 새로운 치료제들이 국내 처방권에 바짝 다가섰다. 비대성 심근병증 치료제 ‘캄지오스(성분명 마바감텐)’가 급여 재도전 끝에 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 통과한데 이어, 시신경척수염 치료제 ‘업리즈나(성분명 이네벨리주맙)’도 국내 허가 3년 만에 보험급여 적용에 적정성 판정을 받았다.
건강보험심사평가원은 지난 4일 제7차 약평위를 열고 캄지오스 등 3개 약제의 급여 적정성 심의 결과를 공개했다.
한국BMS제약이 공급 중인 캄지오스는 심장 근육의 수축과 이완에 작용하는 액틴과 마이오신 섬유의 과도한 결합을 감소시키는 치료제다. 기존 치료제들이 증상 완화에 초점을 맞춘 것과 달리, 질병 원인을 직접적으로 차단하는 작용을 해 급여 등재에 기대감이 높았던 약물이다.
캄지오스는 작년 5월 식품의약품안전처로부터 ‘증상성 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료’ 목적으로 허가를 획득한 뒤, 앞서 열린 제6차 약평위 심의에선 재심의 판정을 받은 바 있다.
이번 약평위에선 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘엠파벨리(성분명 페그세타코플란)’도 급여 적정성을 인정받았다. 엠파벨리는 선천성 체내 면역 체계의 일부인 보체 단백질 C3 및 C3b에 결합해 보체연쇄반응을 막고 혈관 안팎의 용혈을 억제하는 작용을 한다. 올해 4월 식약처로부터 품목허가를 획득했으며, 기존 치료제인 C5 억제제 ‘솔리리스(성분명 에쿨리주맙)’, ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’ 등에 추가 치료 옵션으로 사용이 가능하다.
미쓰비시다나베파마코리아의 시신경척수염 범주질환 치료제 업리즈나는 조건부 급여 적정성 판정을 받았다. 약평위는 정부가 제시한 ‘평가금액 이하로 약가를 수용할 시 급여의 적정성이 있다’고 판단했다. 업리즈나는 2021년 8월 항아쿠아포린-4(Aquaporin-4, AQP4) 항체 양성인 성인 환자 치료제로 허가를 받았다.
이번에 급여 적정성 판정을 받은 캄지오스와 엠파벨리, 업리즈나는 추후 국민건강보험공단과의 가격 협상 및 건강보험정책심의위원회 논의 이후 최종 급여 결정이 이뤄질 예정이다.
한편, 심평원은 이날 보험에 등재된 약제의 급여 재평가 심의 결과도 함께 공개했다. 재평가 심의 대상에 오른 7개 품목 중 4개 품목은 급여 적정성을 인정받지 못했다. 해당 성분은 제약사의 이의신청과 약평위 재심의를 거쳐 급여 목록 제외 여부를 결정하게 된다.
4종 성분은 ▲이토프리드염산염, ▲사르포그렐레이트 염산염, ▲레보드로프로피진, ▲포르모테롤푸마르산염수화물 등으로 임상적 유용성이 없거나 ‘임상적 유용성 불분명 및 비용효과성 없음’ 등을 이유로 급여 적정성을 인정받지 못했다.
약평위는 기능성소화불량으로 인한 소화기증상 치료성분인 아토프리드염산염과 급성기관지염 완화제인 포르모테롤 푸마르산염수화물은 임상적 유용성이 없다고 심의했으며, 급·만성기관지염 기침 완화제 레보드로프로피진, 만성 동맥폐색증에 의한 궤양, 통증 및 냉감 등 허혈성 증상 개선제 사르포그렐레이트염산염은 임상적 유용성이 불분명하고 비용효과성이 없다는 결론을 내렸다.
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